ब्लग

Elafibranor (GFT505) पाउडर N NASH उपचार अध्ययन को लागी नयाँ औषधि

Elafibranor (GFT505) के हो?

Elafibranor (GFT505) पाउडर (923978-27-2), एक प्रयोगात्मक औषधि हो जसको अनुसन्धान अझै जारी छ। मुख्य रूपमा, यसको अध्ययन र Genfit द्वारा विकास को प्रभावकारिता मा आधारित छन् Elafibranor (GFT505) पाउडर (923978 27 २2 XNUMX-२XNUMX-२)) गैर अल्कोहोलिक फ्याट लिबर रोग, डिस्लीपीडेमिया, इन्सुलिन प्रतिरोध, र मधुमेह जस्ता रोगहरूसँग लड्न।

Elafibranor (GFT505) कार्य को संयन्त्र

Elafibranor (GFT505) पाउडर मौखिक उपचार हो जुन तीन PPAR उपप्रकारहरूमा काम गर्दछ। तिनीहरू PPARa, PPARd, र PPARg समावेश गर्दछ। यद्यपि यो मुख्य रूपमा PPARa मा कार्य गर्दछ।

कार्यको Elafibranor संयन्त्र जटिल छ किनकि यसले विभक्त रूपले आणविक रिसेप्टरमा cofactors भर्ती गर्दछ। नतिजाको रूपमा, यसले जीनको विभेदक नियमनको साथै जैविक प्रभावमा पनि पुर्‍याउँछ।

Elafibranor (GFT505) पाउडर छनौट गरिएको आणविक रिसेप्टर मोड्युलेटर (SNuRMs) गतिविधि पहिचान र प्रोफाइल गर्न सक्षम छ। नतिजाको रूपमा, यसले कम साइड इफेक्टको साथ सुधार दक्षता प्रस्ताव गर्दछ।

दुबै मल्टिमोडल र प्लुरिपोटेंट अणुहरू विभिन्न सर्तहरूसँग लड्न प्रभावकारी साबित भएका छन्। तिनीहरूमा इन्सुलिन प्रतिरोध र मधुमेह, सूजन, मोटापा, र लिपिड ट्राइड समावेश छ, जुन एचडीएल कोलेस्ट्रोलको वृद्धि र एलडीएल कोलेस्ट्रोल र ट्राइग्लिसराइड्सलाई घटाएर चित्रित गर्दछ।

Elafibranor को कार्यको संयन्त्र र NASH मा पीपीएआरएस लक्षित अन्य यौगिकहरु बीचको भिन्नता (गैर मादक पदार्थ स्टीटोहेपाटाइटिस) यो तथ्य हो कि यसले कुनै पनि औषधीय PPARy गतिविधि प्रदर्शन गर्दैन।

फलस्वरूप, Elafibranor प्रयोगकर्ताहरूले अवांछित साइड इफेक्टहरू अनुभव गर्दैनन् जुन PPARy सक्रियतासँग सम्बन्धित छ। त्यस्ता साइड इफेक्टहरूमा; तरल पदार्थ प्रतिधारण, edema, र वजन सबै जो एक जोखिम वृद्धि हृदय विफलता बाट पीडित मा।

Elafibranor (GFT505) न्यास उपचार अध्ययन को लागी

नैश (गैर मादक स्टीटोहेपाटाइटिस) एक कलेजोको रोग हो जसले हेपाटोसाइट्सको सूजन र गिरावटको साथसाथै फ्याट जम्मा गर्दछ जुन लिपिड बूँदाहरू पनि भनिन्छ। सामान्यतया, केहि स्वास्थ्य शर्तहरू जस्तै मेटाबोलिक सिन्ड्रोम, टाइप २ मधुमेह, र मोटापा नौंनाको लागी स्टीटोहेपाटाइटिस (NASH) को संख्या एक कारण हो, र गैर मादकयुक्त फैटी लिभर रोग (NAFLD)।

Elafibranor (GFT505) पाउडर N NASH उपचार अध्ययन को लागी नयाँ औषधि

आज धेरै मानिसहरू यस घातक रोगबाट पीडित छन्। यसको डरलाग्दो पक्ष यो हो कि यसले सिरोसिसमा सार्न सक्छ, यस्तो अवस्था जसले कलेजोले काम गर्न असक्षम बनाउँछ। यसले कलेजो क्यान्सरमा पनि प्रगति गर्न सक्छ र केहि केसहरुमा मृत्युको कारण हुन्छ।

NASH को बारे मा दुखद खबर यो हो कि यो उमेर लाई लिदैन र सबैलाई प्रभावित पार्छ। सबैभन्दा खराब कुरा, यो रोगका लक्षणहरू एसिम्प्टोमेटिक हुनसक्दछन्, र कसैलाई थाहा नहुन सक्छ कि तिनीहरू त्यस रोगबाट पीडित छन् जबसम्म यो पछिल्लो चरणमा पुग्दैन।

दाग र सूजन NASH द्वारा ल्याइएको (गैर मादक स्टीटोहेपाटाइटिस) ले कार्डियक र फोक्सोको जटिलता निम्त्याउन सक्छ। धेरै मानिसहरुसँग अब यो अवस्थाले ग्रस्त छ कि नना अल्कोहोलिक फ्याटि कलेजो रोगबाट शुरु भएको हो, अनुसन्धानकर्ताहरु कलेजो ट्रान्सप्लान्ट बाहेक अन्य उपचार विकल्पहरूको खोजी गरिरहेका छन्।

NASH उपचारको लागि अध्ययन गरिएको औषधि मध्ये एक Elafibranor (GFT505) पाउडर (923978-27-2) हो। हालसम्म, यसले रोगको मुख्य दुई विशेषताहरुमा सकरात्मक प्रभाव देखाएको छ, अर्थात् बेलुनि inflammation र सुजन। यससँगको सौन्दर्य यो हो कि यो अत्यधिक सहनशील छ र विरलै नै कसैलाई साइड इफेक्टबाट ग्रस्त बनाउँदछ। यो कारणले हो कि अमेरिकी खाद्य र औषधि प्रशासनले यस औषधिको लागि द्रुत ट्र्याकको पदनाम दियो NASH उपचार.

हाल, Elafibranor (GFT505) पाउडर चरण clin क्लिनिकल परीक्षणमा छ, यसलाई RESOLVE IT को रूपमा पनि डब गरिन्छ।

RESOLVE-IT

यो एक वैश्विक अध्ययन हो जुन २०१ 2016 को पहिलो क्वार्टरमा शुरू भयो जुन अनियमित, प्लेसबो-नियन्त्रित २: १ र डबल ब्लाइन्ड। यस अध्ययनमा संलग्न बिरामीहरू जो NASH (NAS> = 2) र फाइब्रोसिस (F1 वा F4 चरणहरू बाट पीडित छन् जसले कलेजोको क्षति पहिले नै उल्लेखनीय छ। सम्पूर्ण अध्ययनमा बिरामीहरूलाई या त Elafibranor (GFT2) खुराक दिइनेछ। 3mg वा प्लेसबो प्रत्येक दिन एक पटक।

नामांकन हुने पहिलो एक हजार बिरामीले प्लेसबोको उपचार गर्नेको तुलनामा नाभलाई फाइब्रोसिस बिग्रेको बिना Elafibranor (GFT505) सँग उपचार योग्य छ कि छैन देखाउन मद्दत गर्दछ।

पहिलो समूह अप्रिल २०१ 2018 मा भर्ना गरिएको थियो, र परिणामहरूको विश्लेषण २०१ late को अन्तमा रिपोर्ट गरिनेछ। रिपोर्ट गरिएको तथ्या determine्कले एलाफाइब्रानरलाई युएस युरोपियन मेडिसिन एजेन्सीले ससर्त स्वीकृति प्राप्त गरेपछि अमेरिकी खाद्य तथा औषधि प्रशासनले अनुमोदन गरेको छ कि छैन भनेर निर्धारण गर्दछ। २०२० सम्ममा EMA को रूपमा परिचित

अध्ययन डिसेम्बर २०१ in मा एक कदम अगाडि बढ्यो जब डेटा सुरक्षा निगरानी बोर्ड (DSMB) ले कुनै परिवर्तन बिना परीक्षणको निरन्तरतालाई समर्थन गर्यो। त्यो तीस महिना पछि सुरक्षा डेटा मा एक पूर्व नियोजित समीक्षा पछि थियो।

Elafibranor (GFT505) पाउडर N NASH उपचार अध्ययन को लागी नयाँ औषधि

NASH को लागी उपचारमा अघिल्लो preclinic र क्लिनिकल अध्ययन को लागी परिणाम

NASH उपचारमा Elafibranor को प्रभावकारिता र सुरक्षा विगतमा बहु रोग मोडेल मार्फत मूल्या have्कन गरिएको छ। Phase चरण २ एमा, बिभिन्न परीक्षणहरू बिभिन्न जनस on्ख्याहरूमा गरिएको थियो जुन चयापचय रोगबाट ग्रस्त थिए। यसमा टाइप २ मधुमेह वा प्री-डायबेटिस र एथोजेनिक डिस्लीपिडेमिया हुनेहरू थिए। अध्ययनको क्रममा, यो अवलोकन भयो कि Elafibranor ले पदोन्नति गर्‍यो;

  • हृदय सम्बन्धी मुद्दाहरूबाट पीडित हुने जोखिम कम गरिएको छ
  • कलेजो चोटपटक मार्करहरू घटाइयो
  • विरोधी भड़काउने गुणहरू
  • इन्सुलिन संवेदनशीलता बढेको
  • ग्लूकोज होमोस्टेसिस
  • कार्डियोप्रोटेक्टिव लिपिड प्रोफाइल।

२०१२ मा सुरू गरिएको चरण २ बी ट्रायल सबैभन्दा ठूलो अन्तर्क्रियात्मक परीक्षण र NASH मा गरिने पहिलो वास्तविक अन्तर्राष्ट्रिय अध्ययन थियो। त्यसपश्चात एलाफाइब्रानरले एफडीएको सिफारिशको अन्तिम बुँदा प्राप्त गरे "फाइब्रोसिसको बिग्रिनबिना नै एनएएसएसी रिजोलुसन।" यो ग्लोबल चरण trial ट्रायलको प्राथमिक अन्त्यबिन्दु थियो जुन अहिलेसम्म जारी छ।

यो अवलोकन गरियो कि Elafibranor सँग NASH उपचार पाएका बिरामीहरूले कलेजो डिस्फंक्शन मार्करहरुमा ALP, GGT, र ALT जस्ता सुधार उल्लेख गरे। माध्यमिक अन्त्य बिन्दुको मूल्या Through्कनको माध्यमबाट, त्यहाँ एक अवलोकन थियो कि Elafibranor (GFT505) खुराक १२०mg ले NASH सँग सम्बन्धित कार्डियोमेटाबोलिक जोखिम कारकहरूमा चिकित्सीय प्रभावहरू प्रदान गर्‍यो;

  • विरोधी भडकाउने प्रभावहरू
  • मधुमेह भएका बिरामीहरूमा इन्सुलिन संवेदनशीलता र ग्लूकोज मेटाबोलिज्ममा सुधार
  • Lipoproteins र प्लाज्मा lipids को स्तर सुधार।
बाल चिकित्सा NASH को उपचारमा Elafibranor को प्रभावकारिता

बच्चाहरूले मोटोपनाबाट पीडित हुने दरमा उल्लेखनीय वृद्धि भएको छ, यसले बढ्दो स्वास्थ्य चिन्ताको विषय बनाएको छ। २०१ 2016 मा गरिएको अध्ययनमा यो अवलोकन गरिएको थियो NAFLD(गैर मादक फ्याटि लिभर रोग) बाल चिकित्सा जनसंख्या को बारे मा १०-२०% लाई असर गर्छ। यसले थप देखायो कि बाल बाल NAFLD कलेजो विफलता, कलेजो रोगविज्ञान, साथ साथै बच्चाहरू र किशोर-किशोरीहरूमा कलेजो बिरुपणको प्रमुख कारण हुनेछ।

जनवरी २०१ In मा एनएएसएच बाल रोग कार्यक्रमको आधिकारिक शुभारंभ भएको कुरालाई ध्यानमा राख्दै एलाफिब्रानोर एक मात्र औषधि हो जुन वयस्कहरूमा NASH उपचारमा प्रभावकारी साबित भएको छ र बच्चाहरूको उपचारमा विकास चरणमा छ।

के Elafibranor NASH उपचारमा अन्य औषधीहरूको साथ प्रयोग गर्न सकिन्छ?

यो पहिले नै स्पष्ट छ कि Elafibranor NASH उपचारमा प्रभावी छ जब यसको आफ्नै प्रयोगमा हुन्छ। जे होस्, बिरामीको जटिलताको कारणले गर्दा यो अन्य औषधिहरूको साथ कलेजो फाइब्रोसिस, NASH, र उनीहरूको सह-बिरामीको व्यवस्थापनमा प्रयोग गर्न सकिन्छ।

Elafibranor (GFT505) अन्य प्रयोगहरू

Cholstasis रोग उपचार मा

कोलेस्टेसिस एक अवस्था हो जसमा पित्तको गठनमा कमजोरी हुन्छ र पित्ताशय र पित्ताशयको माध्यमबाट यसको प्रवाह हुन्छ। यसले प्रणालीगत रोग र कलेजोको बिरामी, कलेजो विफलता, र कलेजो प्रत्यारोपण को आवश्यकता को खराब हुन सक्छ। एउटा क्लिनिकल अध्ययनले देखायो कि Elafibranor (GFT505) पाउडरले प्लाज्मामा बायोकेमिकल मार्करहरूलाई घटाउँछ त्यसैले यो कोलेस्टेसिस रोगको उपचारमा उपयोगी हुन सक्छ भनेर प्रमाणित गर्दछ।

मधुमेह

मधुमेह एक अवस्था हो जुन रगतमा अत्यधिक चिनी वा ग्लूकोजको कारणले हुन्छ। यसले विश्वव्यापी रूपमा करीव million० करोड मानिसलाई असर गर्दछ। एक पटक टाइप २ मधुमेह विकसित हुन्छ जब एक पटक तिनीहरूको शरीरले इन्सुलिन उत्पादन गर्न र सामान्य रूपमा प्रयोग गर्न सक्षम हुँदैन।

Elafibranor मा गरिएको अनुसन्धानले देखाउँदछ कि यसले दुई प्रकारले टाइप २ मधुमेहको प्रगतिलाई कम गर्दछ। पहिलो एउटा शरीरमा ग्लूकोज मेटाबोलिज्मको सुधारमार्फत हो।

यसले मांसपेशीहरू र परिधीय ऊतकहरूमा इन्सुलिन संवेदनशीलता पनि सुधार गर्दछ।

Elafibranor (GFT505) पाउडर N NASH उपचार अध्ययन को लागी नयाँ औषधि

निष्कर्ष

Elafibranor अध्ययन जो कोही NASH बाट पीडित को लागी एक शुभ समाचारको रूपमा आउँछ। अहिलेसम्म hundred सय भन्दा बढी बिरामीहरूलाई मौखिक रूपमा प्रशासित गरिएको र यो उपयोगी छ भनेर देखाउँदा, आशा छ कि मानिसहरूले लि longer्ग ट्रान्सप्लान्ट गर्नुपर्नेछैन।

त्यहाँ थिएनन् Elafibranor ड्रग अन्तरक्रिया सिटाग्लिप्टिन, सिम्वास्ट्याटिन, वा वारफेरिनको साथ पत्ता लगाइयो जसले इशारा गर्दछ कि यो अन्य औषधिहरूसँग सुरक्षित रूपमा प्रयोग गर्न सकिन्छ। Elafibranor शरीर मा राम्रोसँग सहन छ र कुनै साइड इफेक्ट देखाउँदैन।

सन्दर्भ

  1. डायबेटिस, मोटापा, र नोनालोक्सिक फ्याटीमा अनुवादित अनुसन्धान विधि, एन्ड्र्यू जे। क्रेन्टेज, क्रिश्चियन वीयर, मार्कस होम्पेच, स्प्रिन्जर नेचर, पृष्ठ २261१ द्वारा सम्पादित
  2. सेलुलरमा PPARs र - वाल्टर वहाली, राहेल टी, 457 470--XNUMX० द्वारा सम्पादित सम्पूर्ण शरीर उर्जा चयापचय
  3. मोटापा र गैस्ट्रोएन्टेरोलॉजी, उत्तर को गैस्ट्रोएन्टेरोलॉजी क्लिनिकको मुद्दा, अक्टभिया पिक्केट-ब्लाकली, लिन्डा ए ली, पृष्ठ १1414१1420-१-XNUMX२००

सामग्रीहरू

2019-07-23 पूरक
विसाइपाउडरको बारेमा